26 de junio de 2015

CHMP recomienda la concesión de una autorización de comercialización de Raxone® de Santhera para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON)

Según informa la web de los laboratorios Santhera, el Comité Europeo para Productos Médicos de Uso Humano (CHMP) recomienda la concesión de una autorización de comercialización de Raxone® de Santhera para el tratamiento de la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (LHON). A continuación se facilita una selección de la noticia original en inglés:

"Este es un gran avance, ya que allana el camino para tener disponible el primer medicamento para el tratamiento de una enfermedad mitocondrial", declaró Thomas Klopstock, MD (Profesor de Neurología en la Universidad de Múnich, investigador de LHON y coordinador de la red alemana para los trastornos mitocondriales, mitoNET). "El modo de acción de la idebenona se basa en un claro fundamento bioquímico y médico mientras que los datos clínicos demuestran que la visión de los pacientes afectados puede mejorar sustancialmente tras el tratamiento con Raxone. Esta recomendación es un hito en la investigación de la enfermedades mitocondriales en todo el mundo y, sin duda estimulará más investigación en esta dirección".

"Estamos muy entusiasmados con la opinión positiva del CHMP, que reconoce la necesidad médica urgente de un tratamiento para esta enfermedad devastadora", declaró Thomas Meier, PhD, director ejecutivo de Santhera. "Ahora podemos ejecutar nuestros planes para asegurar que la Raxone se pone a disposición de los pacientes en la UE tan pronto como se reciba la autorización de comercialización de la Comisión Europea".

El CHMP basó su recomendación de la Raxone a partir de los datos del ensayo aleatorio controlado con placebo RHODOS, Programa de Acceso Ampliado de Santhera, y datos de la historia natural de comparativos de un registro exhaustivo de los casos. El Comité considera que la totalidad de los datos proporcionados de una enfermedad huérfana tan grave como LHON sin opciones de tratamiento disponibles justifica una recomendación para su aprobación bajo circunstancias excepcionales. Santhera se ha comprometido a recopilar datos adicionales de la eficacia y la seguridad a largo plazo en pacientes LHON como medidas posteriores a la autorización.

La opinión positiva del CHMP sobre la Raxone se remitirá ahora a la Comisión Europea (CE) para la adopción de una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE, aplicable a todos los 28 estados miembros de la Unión Europea, así como Islandia, Liechtenstein y Noruega. Raxone tiene designación de medicamento huérfano, lo que proporciona 10 años de exclusividad en el mercado a partir de la fecha de homologación CE.

La Raxone (idebenona) es una benzoquinona sintética de cadena corta y un cofactor para la enzima NAD (P) H: quinona oxidorreductasa (NQO1). Es capaz de transferir electrones directamente sobre el complejo III de la cadena de transporte de electrones mitocondrial, eludiendo así el complejo I defecto y restauración de los niveles de energía celular en las células ganglionares de la retina, promoviendo la recuperación de la agudeza visual.

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