ASANOL EN JORNADA SOBRE DESIGNACION Y DESARROLLO DE MEDICAMENTOS HUERFANOS


                El pasado 27 de abril, ASANOL participó en una interesante jornada sobre designación y desarrollo de  medicamentos huérfanos, celebrada en Madrid en el Hospital Universitario Niño  Jesús organizada por Ciberer y Feder, entre otras Instituciones.

                En la primera parte se abordó el proceso de designación  de un medicamento como huérfano y las fases que debe seguir para ser catalogado como tal por la EMA, Agencia Europea del medicamento. El Dr. Torrent-Farnell, Presidente del Comité científico Asesor externo del CIBERER, indicó que hasta la fecha, la EMA ha  designado entorno a 1800   medicamentos  huérfanos de los que tan sólo 129 han sido autorizados para su comercialización en la UE. Se estima según la agenda 20 20 en vigor que para el año 2020,  200 enfermedades raras tengan algún tipo de tratamiento paliativo de acuerdo con las investigaciones en marcha en estos momentos. D. Julián Isla, Presidente de la Asociación Dravet Syndrome Foundation, explicó cómo se ha incorporado a los pacientes en estos procesos. Para ello, indicó la importancia de las Asociaciones de pacientes, el Registro e información  cara a los procesos de designación y autoriczación y su propia experiencia personal como miembro del COMP,  Commite for Orphan Midicinal Products de la EMA en representaicón de los pacientes de la UE. 

                En la segunda parte, se trató el tema del acceso de estos fármacos a los pacientes. El Dr. Cesar Hernandez, Jefe del Departamento de  medicamentos de uso humano de la Agencia Espaañola del Medicamento, manifestó la importancia de realizar de forma rigurosa los procesos de  designación y autorización para que el fármaco llegue con las máximas garantías de calidad y fiabilidad a los pacientes, sin dar falsas expectativas que en muchas ocasion es se producen.  Posteriormente, diversos representantes de la industria farmacéutica indicaron la importancia de la investigación en estos procesos, los distitnos tipos de financiación de proyectos en la UE establecidos  en la actualidad, la importancia de la colaboración edntre pacientes, administraciones e industria, el  apoyo de las distintas Agencias de Medicamentos, en definitiva, la necesidad de aunar voluntades para que los fármacos para ER lleguen a los pacientes con las máximas garantías de éxito.